Asst Crema: studio rivoluzionario
per la Telangectasia Ereditaria
Una nuova, concreta speranza terapeutica per i pazienti affetti da Telangectasia Emorragica Ereditaria (HHT), rara malattia genetica caratterizzata da episodi ricorrenti e spesso gravi di epistassi, arriva da uno studio clinico internazionale i cui risultati sono stati pubblicati sul prestigioso The New England Journal of Medicine (NEJM), la più prestigiosa rivista medica esistente per la ricerca clinica. La pubblicazione dello studio conferma l’eccezionale rilevanza clinica del lavoro svolto.
Lo studio, intitolato “Engasertib versus Placebo for Bleeding in Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia”, è stato condotto in sette centri HHT nel mondo, tra cui il Centro HHT di Crema, attivo presso la Struttura Complessa di Gastroenterologia dell’ASST Crema. Il centro, guidato dal direttore del Dipartimento di Area Internistica, dott. Guido Manfredi, e avviato dall’allora primario prof.ssa Elisabetta Buscarini, rappresenta da anni un riferimento internazionale per la diagnosi e il trattamento dell’HHT. L’apporto dei ricercatori cremaschi è stato determinante nello svolgimento dello studio.
L’HHT è una malattia genetica che, oltre a compromettere significativamente la qualità di vita a causa dell’anemia cronica, delle epistassi ricorrenti e delle complicanze possibili legate alla presenza di malformazioni arterovenose che possono coinvolgere vari organi come fegato, polmone cervello, tratto gastroenterico, finora non disponeva di terapie autorizzate a livello globale.
Lo studio ha valutato l’efficacia di Engasertib, un nuovo inibitore selettivo della proteina AKT, e i risultati sono stati particolarmente rilevanti. A 12 settimane è stata registrata una riduzione del 41,4% nella durata degli episodi di epistassi e del 27,8% nella loro frequenza rispetto al basale. Nei pazienti che hanno proseguito la terapia i miglioramenti si sono mantenuti e ulteriormente potenziati, raggiungendo una riduzione media della durata degli episodi del 65,6% dopo 12 mesi di trattamento.
Il contributo del team di Crema, riconosciuto per l’eccellenza nel trattamento delle malattie rare e in particolare dell’HHT, conferma il ruolo di primo piano della sanità locale nel panorama scientifico internazionale.
“Per me e per tutto il nostro gruppo – commenta il dr. Manfredi – si tratta di un risultato di enorme valore, sia scientifico sia umano. Sapere che dal Centro HHT di Crema, uno dei due centri coordinatori della ricerca, nascono oggi dati solidi sulla sicurezza e sull’efficacia del primo farmaco sviluppato specificamente per l’HHT è motivo di profondo orgoglio. La nostra gratitudine va innanzitutto ai pazienti, che hanno accettato con grande senso di responsabilità di partecipare a un percorso impegnativo durato due anni, e a tutti i ricercatori del nostro centro, la cui dedizione è stata fondamentale. Questo risultato rappresenta una pietra miliare nella cura di questa complessa condizione genetica e un passo decisivo verso un futuro terapeutico migliore per chi convive con l’HHT”.
Grande soddisfazione è stata espressa anche dalla Direzione Strategica di ASST Crema.
“Siamo profondamente orgogliosi di poter annoverare, all’interno della nostra Azienda, un centro di ricerca multidisciplinare capace di contribuire in modo determinante a uno studio internazionale che rappresenta una svolta nella storia clinica della patologia. Il Centro HHT di Crema – dichiara il Direttore Generale, Alessandro Cominelli – grazie al costante impegno scientifico e all’elevata competenza dei nostri specialisti, appartenenti alle diverse strutture complesse del Maggiore, la Gastroenterologia, ma anche la Cardiologia, l’Otorinolaringoiatria, la Medicina di Laboratorio e la Farmacia, rappresenta un vero patrimonio per il territorio e un punto di riferimento per la comunità scientifica. I risultati ottenuti confermano quanto la ricerca sia un motore di progresso e di speranza per i pazienti. Questo successo rafforza ulteriormente la missione dell’ASST: porre la persona al centro, offrendo cure d’avanguardia basate sulle migliori evidenze scientifiche”.
“Fondamentale, come sempre in questi casi, il lavoro dell’intero team – sottolinea il dr. Manfredi – che ha coinvolto medici ed infermieri sia della nostra Struttura Complessa che di Cardiologia, Otorinolaringoiatria, Medicina di Laboratorio e Farmacia. In particolare, un sincero ringraziamento per dedizione, expertise e professionalità va al Dr Roberto Bertè, alle infermiere Paola Griffanti e Oliva Moreschi, alla dr.ssa Michela Fiini, al dr. Pierangelo Forner, al dr. Roberto Assandri e dr.ssa Laura Casorati e Francesca Catalano. Un vero successo di squadra. La pubblicazione su una rivista come il NEJM – chiude Manfredi – è un traguardo che testimonia la qualità della ricerca clinica sviluppata a Crema. Engasertib rappresenta un approccio terapeutico innovativo e mirato, e i dati indicano un profilo di sicurezza favorevole. Questo ci incoraggia a proseguire con determinazione nelle fasi successive dello sviluppo clinico, con l’obiettivo di offrire quanto prima ai pazienti una reale opzione terapeutica per questa complessa patologia”.